你的位置:主页 > 地方资讯 > 正文

医保进行时 Care for ALL: 贝林妥欧单抗助力复发或

更新时间:2021-07-26

  青岛市区首个全地下水质净化厂主体建成(图)(Acute lymphoblastic leukemia,ALL)作为血液系统恶性肿瘤,大多数ALL成人患者都会经历复发,耐药性疾病或治疗相关的并发症引起的相关死亡率高。复发或难治性(R/R)ALL患者的生存不容乐观,中位总生存期(OS)约为2-6个月,3-5年生存率低于10%)是目前全球首个且唯一的CD3-CD19双特异性抗体,以其显著生存获益、快速深度缓解的临床疗效和良好的安全性,为患者带来了生命的曙光。贝林妥欧单抗单药或联用方案治疗B细胞ALL患者,已先后获得美国国家综合癌症网络(NCCN)指南。据了解,贝林妥欧单抗已经参与了2021国家医保目录申报。期待将贝林妥欧单抗尽快纳入医保,惠及更多ALL患者。

  ALL是一种常见的血液系统恶性肿瘤,发病年龄呈双峰分布,第一个高峰在5岁左右,第二个高峰在50岁左右4。目前,ALL的标准化疗远远不够理想:虽然强化细胞毒性疗法改善了儿童ALL患者的预后,但对成人ALL的益处甚微5。大多数前体B细胞ALL成人患者会出现复发,并死于耐药性疾病或治疗相关的并发症,而且,化疗对R/R患者的效果不佳1。R/R ALL患者的中位OS约为2-6个月,3-5年生存率低于10%1。因此,亟需更有效的治疗方法以改变这部分患者的生存现状。

  贝林妥欧单抗是目前全球首个CD3-CD19双特异性抗体,可以同时与B细胞表面的CD19和T细胞表面的CD3结合,激活内源性T细胞,导致CD19阳性的ALL肿瘤细胞定向裂解,从而达到治疗ALL的目的(图1)6。该药于2014年获得美国FDA的“突破性疗法”认证7。在2015年获得有医药界“诺贝尔奖”之称的国际盖伦奖(Prix Galien Award)“最佳生物技术产品”大奖,旨在褒奖贝林妥欧单抗在创新领域所取得的卓越贡献8。

  在TOWER研究(一项III期、随机对照、开放标签研究)中,评估了贝林妥欧单抗对比标准化疗在R/R前体B细胞ALL 患者中的疗效和安全性1。结果显示,贝林妥欧单抗组中位OS较化疗组提高近1倍,贝林妥欧单抗组的中位OS达到7.7个月,而化疗组为4.0个月(两组死亡风险比,0.71;95%CI,0.55-0.93;P=0.01)(图1)1。同时,中国的III期临床研究也证实贝林妥欧单抗在中国R/R前体B细胞ALL患者中的良好疗效,中位OS达9.2个月(图3)9。

  另外,临床研究数据证实,贝林妥欧单抗单药治疗R/R ALL患者1个周期(28天)即可获得高质量、快速的缓解10,11。一项多中心单臂临床II期研究数据显示,在接受第1个周期贝林妥欧单抗治疗后,79%(64/81)Ph- R/R 前体B细胞ALL患者即达到完全缓解伴全部或部分血液学缓解10。另一项开放标签、单臂研究(BLAST研究)显示,78%血液完全缓解伴MRD阳性ALL患者用药一周期即可获得MRD转阴,用药两周期继续增加1.8%,用药三周期及以上患者转阴无明显增加11。

  在安全性和耐受性方面,接受贝林妥欧单抗单药治疗的患者安全性总体良好,不良反应可有效管理,且需要额外关注的≥3级细胞因子释放综合征(CRS)发生率低(R/R 前体B细胞ALL患者:4.9%,MRD阳性ALL患者:1.7%)1,9-11。与CAR-T细胞疗法相比,贝林妥欧单抗发生≥3级CRS等致命性不良事件的概率也相对较低12,13。CAR-T细胞在体内的扩增和持久性使得在观察到严重不良事件时很难“停止”治疗,相比之下,贝林妥欧单抗由于半衰期短,可以在必要时及时中断或停止治疗,给予对症治疗后多数患者可缓解,安全性更加可控12,13。此外,贝林妥欧单抗作为“即用”产品具有使用时无需制备的优点,尤其是对于疾病恶性度高、进展迅速的B细胞ALL患者来说,相比CAR-T应用更加便捷12。

  目前国内成人前体B细胞ALL患者以化疗为主,但治疗效果不佳,相当一部分患者发生难治/复发。对于R/R患者,对其给予挽救性化疗后,其缓解率较低,生存期、缓解期较短,患者获益非常局限。贝林妥欧单抗是目前全球首个且唯一的CD3-CD19双特异性抗体,具有突破性的临床疗效(显著OS获益和一周期快速深度缓解)和安全性证据。自2014年获得FDA批准以来,贝林妥欧单抗已在全球60多个国家上市销售,积累了超过7年的有效性和安全性数据。目前贝林妥欧单抗已被美国、日本、英国、加拿大、德国、澳洲、韩国和中国台湾等主要国家和地区纳入医保报销范围,惠及众多患者。医脉通记者观察到,贝林妥欧单抗在天津的挂网价从25,000元/针下降到12,900元/针,降低48%,这个价格有可能是全球最低价格。这意味着中国患者能以更实惠的价格用上这款创新药。

  期待贝林妥欧单抗早日纳入医保,让更多R/R ALL患者能够得到新的治疗机会,延长生命!

  [3] 中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会(CSCO)恶性血液病诊疗指南[M]. 人民卫生出版社, 2021:1-336.

  (本网站所有内容,凡注明来源为“医脉通”,版权均归医脉通所有,未经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任,授权转载时须注明“来源:医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载,转载仅作观点分享,版权归原作者所有,如有侵犯版权,请及时联系我们。)

  医保进行时 Care for ALL: 贝林妥欧单抗助力复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者开启免疫治疗时代

  奕击制胜,凯达新生,首个CAR-T药品上市开启CAR-T细胞治疗元年!

  黄亮教授:CAR-T细胞治疗相关HBV再激活的防治策略丨第六届抗白血病·淋巴瘤国际高峰论坛

  医患呼吁创新滤泡淋巴瘤药物亟待纳入医保——健康中国行动2周年滤泡淋巴瘤防治专项汇报www.bl9b3.com.cn